Hemoglobinopatilerde Genetik Modifiye Hematopoetik Kök Hücre Tedavisinde Son Gelişmeler

Atıl BİŞGİN; İbrahim Ethem AY; Gülay SEZGİN

Makale detayları

Hemoglobinopatilerde Genetik Modifiye Hematopoetik Kök Hücre Tedavisinde Son Gelişmeler

Yazarlar:

Atıl BİŞGİN | İbrahim Ethem AY | Gülay SEZGİN

Yayıncı:

Cukurova University

Dergi:

Archives Medical Review Journal 2014 Vol.23 Issue 1, pp.14-25

Belge Tipi:

Makale

Yayın Tarihi:

10/2014

Belge Dili:

Türkçe

Document ID (Org No.):

2000862958

Sıklık:

Üç Aylık

eISSN:

2602-3024

pISSN:

1300-3755

Anahtar kelimeler:

Özet:

 

Sickle cell disease and β-thalassemia represent the most common forms of hemoglobinopathies. Since the first successful bone marrow transplant in 1981, hematopoietic stem cell transplantation is the only treatment option for the patients. However, the current routine therapies for these conditions are limited by the availability of suitable donors and graft-vs-host disease. On the other hand, hemoglobinopathies were long considered amenable to the genetic correction by available gene transfer technologies. Therefore, gene therapy strategies aim at the globin gene transfer resulting hemoglobin function recovery. Here we review the studies and clinical applications of gene therapy for the hemoglobinopathies within the timeline of developed technologies, including the viral vectors, transposons, homolog recombination as a treatment modality together with generation of induced pluripotent stem cells and chimeraplasty. This brief review highlights the gene therapy strategies, current developments, challenges and future perspectives for hemoglobinopathies.

 

Orak hücreli anemi ve β-talasemi hemoglobinopatilerin en sık görülen formlarıdır. 1981'de başarıyla gerçekleştirilen kemik iliği naklinden bugüne kadar hastalar için halen tek tedavi yöntemi hematopoetik kök hücre naklidir. Ancak rutin uygulamadaki tedavi yöntemleri hem uygun donör bulmadaki zorluklar hem de graft-versus-host hastaligi sebebiyle yetersiz kalmaktadır. Öte yandan uzun suredir de hemoglobinopatiler, gen transfer teknolojilerinin kullanılması ile genetik olarak düzeltilebilir hastalıklar arasında gösterilmektedir. Dolayısıyla, gen tedavi stratejileri ile globin gen transferi yapılarak hemoglobin fonksiyonun düzeltilmesi hedeflenmektedir. Bu makalede de hemoglobinopatilere yönelik gen tedavileri için geliştirilen viral vektörleri, transpozonları, homolog rekombinasyon ile birlikte uyarılmış pluripotent kök hücre tedavilerini ve kimeraplastiyi de içeren teknolojiler üzerine yapılmış çalışmalar ve klinik uygulamalar derlenmiştir. Ana olarak hemoglobinopatiler için geliştirilen gen tedavi stratejileri, son gelişmeler, karşılaşılan sorunlar ve gelecekte olası uygulanabilecek yöntemler vurgulanmıştır.

Makale detayları

Hemoglobinopatilerde Genetik Modifiye Hematopoetik Kök Hücre Tedavisinde Son Gelişmeler

Yazarlar:

Atıl BİŞGİN | İbrahim Ethem AY | Gülay SEZGİN

Yayıncı:

Cukurova University

Dergi:

Archives Medical Review Journal 2014 Vol.23 Issue 1, pp.14-25

Belge Tipi:

Makale

Yayın Tarihi:

10/2014

Belge Dili:

Türkçe

Document ID (Org No.):

2000862958

Sıklık:

Üç Aylık

eISSN:

2602-3024

pISSN:

1300-3755

Hemoglobinopati

Gen Tedavisi

Kok Hucre Tedavisi

Homolog Rekombinasyon ve iPS

Kimeraplasti

Sayı

Makale detayları

Hemoglobinopatilerde Genetik Modifiye Hematopoetik Kök Hücre Tedavisinde Son Gelişmeler

Yazarlar: Atıl BİŞGİN | İbrahim Ethem AY | Gülay SEZGİN

Yayıncı: Cukurova University

Dergi: Archives Medical Review Journal 2014 Vol.23 Issue 1, pp.14-25

Belge Tipi: Makale

Yayın Tarihi: 10/2014

Belge Dili: Türkçe

Document ID (Org No.): 2000862958

Sıklık: Üç Aylık

eISSN: 2602-3024

pISSN: 1300-3755

Hemoglobinopati

Gen Tedavisi

Kok Hucre Tedavisi

Homolog Rekombinasyon ve iPS

Kimeraplasti

Sayı

Yazarlar:

Atıl BİŞGİN | İbrahim Ethem AY | Gülay SEZGİN

Yayıncı:

Cukurova University

Dergi:

Archives Medical Review Journal 2014 Vol.23 Issue 1, pp.14-25

Belge Tipi:

Makale

Yayın Tarihi:

10/2014

Belge Dili:

Türkçe

Document ID (Org No.):

2000862958

Sıklık:

Üç Aylık

eISSN:

2602-3024

pISSN:

1300-3755