HEMATOPOIETIC STEM CELL GENE THERAPY FOR INHERITED MONOGENIC DISEASES AND ITS IMPLICATIONS FOR FUTURE GENE THERAPY TRIALS IN TURKEY

Fatima AERTS-KAYA; Gülen GÜNEY ESKEN; Özgür Doğuş Erol

doi:https://doi.org/10.23902/trkjnat.483402

Makale detayları

HEMATOPOIETIC STEM CELL GENE THERAPY FOR INHERITED MONOGENIC DISEASES AND ITS IMPLICATIONS FOR FUTURE GENE THERAPY TRIALS IN TURKEY

Yazarlar:

Fatima AERTS-KAYA | Gülen GÜNEY ESKEN | Özgür Doğuş Erol

Yayıncı:

Trakya University

Ana Başlıklar:

Yaşam bilimleri

Dergi:

Trakya University Journal of Natural Sciences 2019 Vol.20, pp.17-32

Belge Tipi:

Makale

Yayın Tarihi:

1/2019

Belge Dili:

İngilizce

Document ID (Org No.):

2000679121

Sıklık:

İki Yıllık

eISSN:

2528-9691

DOI:

https://doi.org/10.23902/trkjnat.483402

Özet:

 


Stem cell therapy
offers a great advantage for the development of new treatments in the field of
regenerative and restorative medicine. However, the use of stem cell therapies
and their clinical indications can even be further improved using genetic modification
of the cells. Due to the high level of consanguineous marriages in Turkey, the
country suffers from an increased frequency of inborn genetically inherited diseases.
Treatment of these diseases is difficult, since 1) diagnosis is often delayed
in rural areas, 2) distance to specialized centers may be considerable, 3)
treatment may require frequent hospital visits and 4) treatment procedures are
often both invasive and expensive. 



.

 


Kök
hücre tedavisi rejeneratif tıp ve restoratif tıp alanlarında yeni tedavilerin
geliştirilmesi için büyük avantaj sağlamaktadır. Böylelikle, kök hücre
tedavilerinin kullanımı ve bunların klinik endikasyonları hücrelerin genetik
modifikasyonu ile geliştirilebilmektedir. Türkiye’deki akraba evlilik oranının
fazla olmasından dolayı, yenidoğan genetik kalıtsal hastalıkların insidası
artmaktadır ve bu durum bir sorun teşkil etmektedir. Bu hastalıkların tedavi
edilmesi; 1) kırsal bölgelerde hastalığın sıklıkla geç teşhisi, 2) Özel
merkezlerin uzak olması, 3) Tedavilerin sık hastane kontrolü gerektirmesi, 4)
Tedavi prosedürlerinin hem pahalı hem de invazif olması nedenleriyle zordur.



Bu makalede nadir kalıtsal monogenik hastalıklar için
hematopoetik kök hücre (HKH) gen tedavisinin güncel durumları ve Türkiye’deki
hastalar için alternatif bir tedavi seçeneği olarak kullanımının avantajları
tartışılacaktır. İmmun yetmezlikler, hemoglobinopatiler, birçok enzim
eksikliklerinde retroviral ve lentiviral gen tedavi klinik çalışma sonuçları,
HKH gen tedavisi alanındaki yeni gelişmeler, güvenlik ve etkinliğin artırılması
ve gelecekteki öneriler tartışılacaktır.

.

Makale detayları

HEMATOPOIETIC STEM CELL GENE THERAPY FOR INHERITED MONOGENIC DISEASES AND ITS IMPLICATIONS FOR FUTURE GENE THERAPY TRIALS IN TURKEY

Yazarlar: Fatima AERTS-KAYA | Gülen GÜNEY ESKEN | Özgür Doğuş Erol

Yayıncı: Trakya University

Ana Başlıklar: Yaşam bilimleri

Dergi: Trakya University Journal of Natural Sciences 2019 Vol.20, pp.17-32

Belge Tipi: Makale

Yayın Tarihi: 1/2019

Belge Dili: İngilizce

Document ID (Org No.): 2000679121

Sıklık: İki Yıllık

eISSN: 2528-9691

DOI: https://doi.org/10.23902/trkjnat.483402

Sayı

Yazarlar:

Fatima AERTS-KAYA | Gülen GÜNEY ESKEN | Özgür Doğuş Erol

Yayıncı:

Trakya University

Ana Başlıklar:

Yaşam bilimleri

Dergi:

Trakya University Journal of Natural Sciences 2019 Vol.20, pp.17-32

Belge Tipi:

Makale

Yayın Tarihi:

1/2019

Belge Dili:

İngilizce

Document ID (Org No.):

2000679121

Sıklık:

İki Yıllık

eISSN:

2528-9691

DOI:

https://doi.org/10.23902/trkjnat.483402